幹細胞再度受到關注!它的潛力到底有(yǒu)多(duō)大?

發布時間:2023/11/24
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中(zhōng)國(guó)人民(mín)政府政治協商(shāng)委員會委員劉雲表示,今年她的提案主要圍繞幹細胞生物(wù)療法,尤其是關注幹細胞的未來産(chǎn)業發展。

中(zhōng)國(guó)人民(mín)政府政治協商(shāng)委員會委員劉雅煌建議支持深合區(qū)符合一定條件和要求的特許經營醫(yī)療機構開展免疫細胞、幹細胞臨床研究等前沿醫(yī)療技(jì )術研究和應用(yòng)。

間充質(zhì)幹細胞(MSC)是在臨床上較常使用(yòng)的主要幹細胞種類之一,是一種人體(tǐ)内具(jù)有(yǒu)再生特性和在受傷後促進修複組織的幹細胞,自1995年,希拉德(dé)·拉紮勒斯使用(yòng)MSC進行細胞幹預起,間充質(zhì)幹細胞療法便成為(wèi)了世界上知名(míng)的臨床實驗方法之一,也一直被認為(wèi)在各種疾病的幹預上具(jù)有(yǒu)着非常大的醫(yī)學(xué)應用(yòng)潛力。

01

什麽是幹細胞



簡單來說幹細胞是沒有(yǒu)經過分(fēn)化的細胞,也就是沒有(yǒu)特别功能(néng)的細胞。

皮膚細胞可(kě)以保護我們的身體(tǐ),肌肉細胞可(kě)以收縮,神經細胞可(kě)以傳遞訊息;幹細胞卻沒有(yǒu)任何特别結構或功能(néng),但幹細胞有(yǒu)種潛力,就是變成人體(tǐ)中(zhōng)任何一種細胞。事實上有(yǒu)很(hěn)多(duō)種幹細胞,都可(kě)以應用(yòng)在醫(yī)療或研究上。

按照發育階段分(fēn)類,可(kě)分(fēn)為(wèi)胚胎幹細胞(Embryonic Stem Cell)和成體(tǐ)幹細胞。胚胎幹細胞包括ES細胞(EmbryonicStemCell)、EG細胞(EmbryonicGermCell)。成體(tǐ)幹細胞包括神經幹細胞、血液幹細胞、骨髓間充質(zhì)幹細胞、表皮幹細胞等。


按分(fēn)化潛能(néng),幹細胞可(kě)分(fēn)為(wèi),全能(néng)幹細胞,多(duō)能(néng)幹細胞,單能(néng)幹細胞。全能(néng)幹細胞:具(jù)有(yǒu)形成完整個體(tǐ)的分(fēn)化潛能(néng),如受精(jīng)卵。多(duō)能(néng)幹細胞:具(jù)有(yǒu)分(fēn)化出多(duō)種細胞組織的潛能(néng)。如胚胎幹細胞(ES)。單能(néng)幹細胞:隻能(néng)向一種或兩種密切相關的細胞類型分(fēn)化。如神經幹細胞、造血幹細胞。


02

幹細胞研發進展



如今,全球幹細胞市場已經湧現了大量的新(xīn)研究、新(xīn)項目以及新(xīn)療法,其中(zhōng)大多(duō)數療法處在研發管線(xiàn)中(zhōng),少數已經獲得了批準上市。


統計發現,間充質(zhì)幹細胞的臨床試驗涉及上百種疾病。神經系統、心血管和骨科(kē)疾病是三類主要的研究領域,占比都在15%以上,總和超過一半。


另外,糖尿病、GVHD的比例都在5%左右,是間充質(zhì)幹細胞臨床應用(yòng)的重要研究方向。具(jù)體(tǐ)而言,脊髓損傷、多(duō)發性硬化、中(zhōng)風、肌萎縮側索硬化症、老年癡呆症、骨關節炎、椎間盤退化、心肌梗、肝硬化、克羅恩病、間質(zhì)性肺病、系統性紅斑狼瘡、勃起功能(néng)障礙以及卵巢早衰是研究得較為(wèi)多(duō)的疾病。


未來這些患者有(yǒu)望更早地受益于間充質(zhì)幹細胞幹預。目前,國(guó)際上已經有(yǒu)間充質(zhì)幹細胞幹預産(chǎn)品獲批上市。根據統計,全球已有(yǒu)超過13項幹細胞幹預藥物(wù)上市,其中(zhōng)絕大多(duō)數都屬于間充質(zhì)幹細胞産(chǎn)品。


随着臨床試驗的開展,未來會有(yǒu)更多(duō)的間充質(zhì)幹細胞幹預産(chǎn)品獲批上市,受益的患者也将更多(duō)。


03

幹細胞幹預



1、抵抗衰老随着現代科(kē)學(xué)技(jì )術的發展,尤其是幹細胞研究的不斷深入,通過補充外源幹細胞抗衰老,是目前有(yǒu)效的抗衰老幹預手段。


美國(guó)《科(kē)學(xué)》雜志(zhì)将幹細胞的研究成果列在科(kē)學(xué)進展的首位。幹細胞抗衰老是再生醫(yī)學(xué)中(zhōng)重要的醫(yī)療技(jì )術,它的作(zuò)用(yòng)就是補充種子細胞替代衰老細胞。


幹細胞技(jì )術是再生醫(yī)學(xué)中(zhōng)重要的醫(yī)療技(jì )術,它好比我們身體(tǐ)的某個器官組織受損之後能(néng)使其自我再生的細胞,形象地說就像壁虎斷了尾巴之後能(néng)再生同一個原理(lǐ)。


通過對幹細胞進行分(fēn)離、體(tǐ)外培養、定向誘導、甚至基因修飾等過程,在體(tǐ)外繁育出全新(xīn)的、正常的甚至更年輕的細胞,并通過細胞組織或器官的移植實現對臨床疾病的幹預和抗衰老的目的。


2、肝硬化在肝纖維化特别是肝硬化時,因過量纖維結締組織增生擠壓,正常功能(néng)的肝細胞數量大為(wèi)減少。



幹細胞在肝損傷環境中(zhōng)可(kě)以分(fēn)泌不同水平的細胞因子,表現出抗纖維化、抗炎症反應的作(zuò)用(yòng),刺激肝髒産(chǎn)生新(xīn)的肝細胞。


幹預能(néng)達到什麽樣的效果?


主要指标:患者臨床症狀(乏力、納差、腹脹等)的情況及不良反應的發生,檢測術前及術後肝功能(néng)指标:谷丙轉氨酶,白蛋白,總膽紅素等的水平及腹水變化。


症狀:臨床研究結果顯示,多(duō)數患者接受自體(tǐ)骨髓幹細胞後臨床症狀評分(fēn)比幹預前明顯變化,丙谷轉氨酶(ALT)、總膽紅素(TBIL)逐級降低,血清白蛋白(ALB)、膽堿酯酶(CHE)逐漸升高,特别是遠(yuǎn)期可(kě)以顯著提高肝髒合成白蛋白的能(néng)力,提示患者肝功能(néng)明顯變化。總有(yǒu)效率約80%以上。


放心的度與适應症放心度:采用(yòng)自體(tǐ)骨髓的幹細胞進行移植可(kě)以完全克服免疫排斥問題。患者移植術中(zhōng)和術後,無明顯不良反應和并發症發生。幹細胞移植幹預失代償期肝硬化是一種較放心的幹預方法,可(kě)起到暫時性的肝髒支持作(zuò)用(yòng)。


适應症:中(zhōng)毒性、炎症性、慢性損傷性肝髒疾病,早中(zhōng)期肝硬化,難治性低蛋白血症(難治性腹水),反複發作(zuò)黃疸等患者。



3、風濕病MSCs(間充質(zhì)幹細胞)能(néng)夠控制淋巴細胞的自身免疫反應,減少促炎細胞因子的分(fēn)泌,增加抗炎細胞因子的分(fēn)泌。


因此,推測MSC可(kě)通過免疫調節的方式阻斷RA的發病,且間充質(zhì)幹細胞幹預對人體(tǐ)各項指标無明顯改變,為(wèi)臨床幹預(類風濕性關節炎)RA,尋找到一條新(xīn)途徑。


幹預能(néng)達到什麽樣的效果?


患者在飲食、睡眠、體(tǐ)力、疲勞等方面均有(yǒu)明顯變化,全部患者滿足ARA20标準,多(duō)關節疼痛、腫脹、壓痛明顯變化,疼痛、腫脹的關節數減少,關節活動度增加等,且患者均無不适應症狀。


4、不孕症通過将間充質(zhì)幹細胞附着在可(kě)降解的智能(néng)膠原支架材料上,結合宮腔鏡技(jì )術分(fēn)離宮腔粘連後,将支架材料和間充質(zhì)幹細胞的複合體(tǐ)移植到宮腔内,使間充質(zhì)幹細胞的覆蓋内膜粘連面,促進了内膜血管組織的再生,實現了受損内膜的功能(néng)性修複。


讓不能(néng)生育的媽媽獲得生兒育女的能(néng)力,為(wèi)久治不愈患者帶來了巨大希望。


04

人羊膜上皮幹細胞


人羊膜是胎盤的内層組織,位于胎兒絨毛膜的表面,是與發育中(zhōng)的胎兒聯系緊密的胚胎發育早期産(chǎn)物(wù)。羊膜為(wèi)半透明的薄膜,有(yǒu)韌性,無神經、血管、淋巴管,包裹着羊水和胎兒,提供胚胎生長(cháng)發育的環境。其厚度僅為(wèi)0.02~0.5mm,由上皮層、基底層和基質(zhì)層(結締組織層)組成。


人羊膜幹細胞(humanAmniotic Epithelial Cells,hAECs)是由胎盤靠近胎兒一側的羊膜組織分(fēn)離而來的幹細胞,具(jù)有(yǒu)多(duō)能(néng)幹性、有(yǒu)無限增殖性和抗炎特性,無緻瘤性和免疫原性,是再生醫(yī)學(xué)和幹預臨床應用(yòng)的理(lǐ)想種子細胞。



人羊膜上皮幹細胞與其他(tā)幹細胞相比的優勢

1、具(jù)有(yǒu)胚胎幹細胞的多(duō)能(néng)幹細胞分(fēn)化特性,功能(néng)強大;

2、來源于外胚層的人羊膜幹細胞;

3、無免疫排異反應;

4、不會産(chǎn)生倫理(lǐ)或者道德(dé)的問題(來源于新(xīn)生兒産(chǎn)後廢棄物(wù)羊膜);

5、完全原代細胞,保留原代細胞的幹細胞分(fēn)化功能(néng)。



人羊膜上皮幹細胞因為(wèi)其無緻瘤性、無免疫排斥性、含量豐富、容易獲取、不引起倫理(lǐ)争議而獲得醫(yī)學(xué)界廣泛好評。目前為(wèi)止,人羊膜幹細胞已經應用(yòng)在多(duō)種疾病中(zhōng),療效顯著。其中(zhōng)被研究者津津樂道的是其在自身免疫性疾病和神經系統損傷性疾病方面的療效。


羊膜幹細胞可(kě)以分(fēn)化成神經細胞,分(fēn)泌多(duō)種神經遞質(zhì)和神經營養因子來修複受損以及退化的神經系統疾病,如:老年癡呆、帕金森氏病、多(duō)發性硬化、腦出血、腦中(zhōng)風等。


同時,人羊膜幹細胞通過旁分(fēn)泌表達廣譜抗炎因子,表達多(duō)種生長(cháng)因子,來針對性的控制自身免疫病的異常炎症。這為(wèi)自身免疫性疾病開辟了一種新(xīn)的有(yǒu)針對性的幹預方法。為(wèi)自身免疫性疾病患者,如:系統性紅斑狼瘡、類風濕性關節炎等帶來了更好的幹預方法。除此之外,人羊膜幹細胞對于非神經系統的損傷性疾病,如:糖尿病、肺和肝的纖維化病變、心肌梗、急性肝損傷等疾病都有(yǒu)一定的療效。


近年來,全球各界進一步開展了幹細胞幹預的臨床研究。美國(guó)、英國(guó)、日本等發達國(guó)家先用(yòng)幹細胞移植治療疾病的方法,并取得了不錯的療效。在我國(guó),也有(yǒu)多(duō)所醫(yī)院開展了間充質(zhì)幹細胞幹預疾病的臨床研究。應用(yòng)幹細胞技(jì )術療法,可(kě)以說是很(hěn)多(duō)傳統方法無可(kě)比拟的。


據相關數據顯示,全球6000多(duō)項在研幹細胞臨床試驗涉及上百種疾病,包括脊髓損傷、多(duō)發性硬化、中(zhōng)風、肌萎縮側索硬化症、老年癡呆症、骨關節炎、椎間盤退化、心肌梗、肝硬化、克羅恩病、間質(zhì)性肺病、系統性紅斑狼瘡、勃起功能(néng)障礙以及卵巢早衰等等。随着技(jì )術的不斷發展,幹細胞必将引發一場醫(yī)療變革,成為(wèi)繼藥物(wù)、手術後的第三種幹預方式,各類疾病等一系列傳統手段難以幹預的疑難雜症終将被逐步得到救助。

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